附件1
干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理辦法(試行)
(征求意見稿)
第一章 總則
第一條 為保證干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究過程規(guī)范,結(jié)果科學(xué)可靠,保護(hù)受試者的權(quán)益并保障其安全,根據(jù)《中華人民共和國藥品管理法》、《醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理?xiàng)l例》和《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》等相關(guān)法律法規(guī),制定本辦法。
第二條 本辦法所指干細(xì)胞是一類具有不同分化潛能,并在非分化狀態(tài)下自我更新的細(xì)胞。干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究,是指在臨床前研究基礎(chǔ)上,應(yīng)用人自體或異體來源的干細(xì)胞經(jīng)體外操作后回輸(或植入)人體,用于疾病預(yù)防和治療的臨床試驗(yàn)研究。這種體外操作包括干細(xì)胞在體外的分離、純化、培養(yǎng)、擴(kuò)增、修飾、干細(xì)胞(系)的建立、誘導(dǎo)分化、凍存及凍存后的復(fù)蘇等過程。用于干細(xì)胞治療的干細(xì)胞主要包括成體干細(xì)胞、胚胎干細(xì)胞以及誘導(dǎo)的多能性干細(xì)胞。成體干細(xì)胞包括自體或異體、胎兒或成人不同分化組織,以及發(fā)育相伴隨的組織(如臍帶、羊膜、胎盤等)來源的造血干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞、各種類型的祖細(xì)胞或前體細(xì)胞等。
第三條 干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究必須具備充分的科學(xué)依據(jù),其預(yù)防和治療疾病的預(yù)期優(yōu)于現(xiàn)有的手段,或用于尚無有效干預(yù)措施的疾病,優(yōu)先考慮威脅生命和嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的重大疾病,以及重大醫(yī)療衛(wèi)生需求。
第四條 干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究必須在干細(xì)胞臨床研究基地進(jìn)行,干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地由衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局組織進(jìn)行遴選和確定。
第五條 干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地(法人單位)是干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究的責(zé)任主體。申報(bào)單位對(duì)干細(xì)胞制劑質(zhì)量及相關(guān)研究活動(dòng)負(fù)責(zé)。
第六條 干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究應(yīng)當(dāng)按照《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》要求,遵守以下原則:
(一)符合臨床試驗(yàn)研究倫理原則,保護(hù)受試者、捐獻(xiàn)者生命健康權(quán)益;
(二)符合技術(shù)安全性、有效性原則,即風(fēng)險(xiǎn)最小化;
(三)符合干細(xì)胞制劑質(zhì)量要求的原則;
(四)認(rèn)真履行有效知情同意的原則;
(五)有益于促進(jìn)公眾健康的原則;
(六)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究透明化原則;
(七)保護(hù)個(gè)人隱私的原則。
第七條 開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究,不得向受試者收取費(fèi)用,不得市場(chǎng)化運(yùn)作,不得發(fā)布干細(xì)胞治療廣告。
第八條 在中華人民共和國境內(nèi)從事干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究,包括境外機(jī)構(gòu)以合作或投資等形式在中國開展的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究,必須遵守本辦法。
本辦法不包括已有規(guī)定的造血干細(xì)胞移植和以產(chǎn)品注冊(cè)為目的的臨床試驗(yàn)。
中國干細(xì)胞研究機(jī)構(gòu)或人員在境外以合作或投資形式開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究,應(yīng)當(dāng)遵守當(dāng)?shù)卣贫ǖ南嚓P(guān)法律法規(guī)。
第二章 申報(bào)與備案
第九條 凡是在中華人民共和國境內(nèi)合法登記并能獨(dú)立承擔(dān)民事責(zé)任的機(jī)構(gòu),均可提出干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究申請(qǐng)。
第十條 申請(qǐng)進(jìn)行干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究,需提供以下材料:
(一)申請(qǐng)表;
(二)申請(qǐng)機(jī)構(gòu)或/和委托臨床研究機(jī)構(gòu)的法人登記證書營業(yè)執(zhí)照、醫(yī)療機(jī)構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證和資質(zhì)證明;
(三)委托或合作合同樣稿;
(四)研究人員的名單和簡歷(含干細(xì)胞研究工作經(jīng)歷);
(五)供者篩選標(biāo)準(zhǔn)和供者知情同意書樣稿;
(六)干細(xì)胞制劑制備和檢定等符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》(GMP)條件的相關(guān)材料;
(七)干細(xì)胞制劑的制備工藝和工藝過程中的質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn),以及工藝穩(wěn)定性的數(shù)據(jù),并提供制造和檢定規(guī)程以及自檢報(bào)告;
(八)干細(xì)胞制劑的質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)和標(biāo)準(zhǔn)制定依據(jù),以及中國食品藥品檢定研究院質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核報(bào)告;
(九)干細(xì)胞制備過程中的主要原輔料的標(biāo)準(zhǔn);
(十)干細(xì)胞制備及檢定的完整記錄;
(十一)干細(xì)胞制劑的標(biāo)簽、儲(chǔ)存、運(yùn)輸和使用追溯方案;
(十二)不合格和/或剩余干細(xì)胞制劑的處理措施;
(十三)臨床前研究報(bào)告,包括細(xì)胞水平和動(dòng)物水平的安全性和有效性評(píng)價(jià)實(shí)驗(yàn);
(十四)臨床研究的安全性評(píng)估及相應(yīng)處理措施,提供風(fēng)險(xiǎn)分析及評(píng)估報(bào)告、風(fēng)險(xiǎn)控制方案及實(shí)施細(xì)則;
(十五)臨床研究方案,應(yīng)當(dāng)包括以下內(nèi)容:
1.研究題目;
2.研究目的;
3.立題依據(jù);
4.預(yù)期效果;
5.試驗(yàn)設(shè)計(jì);
6.受試者入選、排除和剔除標(biāo)準(zhǔn),選擇受試者的步驟和受試者分配入組方法;
7.根據(jù)統(tǒng)計(jì)學(xué)原理計(jì)算要達(dá)到預(yù)期研究目的所需的病例數(shù);
- 干細(xì)胞制劑的使用方式、劑量、時(shí)間及療程,如需通過特殊手術(shù)導(dǎo)入治療制劑,須提供詳細(xì)操作過程;
9.中止和終止臨床試驗(yàn)的標(biāo)準(zhǔn);
10.療效評(píng)定標(biāo)準(zhǔn);
11.不良事件的記錄要求和嚴(yán)重不良事件的報(bào)告方法、處理措施;
12.病例記錄;
13.研究結(jié)果的統(tǒng)計(jì)分析;
14.隨訪的計(jì)劃及實(shí)施辦法;
15.病例報(bào)告表樣稿。
(十六)臨床研究進(jìn)度計(jì)劃;
(十七)資料記錄與保存措施;
(十八)倫理委員會(huì)審查意見和倫理委員會(huì)成員簽名表;
(十九)受試者知情同意書樣稿;
(二十)研究者手冊(cè);
(二十一)其他相關(guān)材料。
第十一條 干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究申報(bào)程序:
(一)申報(bào)單位應(yīng)當(dāng)將準(zhǔn)備好的材料送所在地省級(jí)衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門進(jìn)行形式審查和真實(shí)性審查。
(二)衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局依據(jù)省級(jí)衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門的形式審查結(jié)果和材料真實(shí)性證明,受理申報(bào)材料,組織專家委員會(huì)進(jìn)行評(píng)審。
(三)根據(jù)評(píng)審工作需要,衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局組織專家對(duì)申報(bào)單位進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)考察,并綜合相關(guān)情況,對(duì)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目進(jìn)行備案。
第三章 臨床研究
第十二條 開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究前,必須制訂詳細(xì)、完整、明確的研究方案,必須具有明確的適應(yīng)癥。研究方案必須遵照《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則(試行)》的相關(guān)規(guī)定,遵循風(fēng)險(xiǎn)最小化的原則,并經(jīng)倫理委員會(huì)批準(zhǔn)。
第十三條 干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究必須按照藥物研發(fā)規(guī)律推進(jìn),一般按照藥品臨床試驗(yàn)Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期的原則次序逐步進(jìn)行。Ⅰ期臨床試驗(yàn)(10-30例)主要確定干細(xì)胞治療方案的安全性。Ⅱ期臨床試驗(yàn)(>100例)檢驗(yàn)干細(xì)胞治療方案的有效性,并進(jìn)一步評(píng)價(jià)其安全性。Ⅲ期臨床試驗(yàn)是在大范圍內(nèi)(>300例)進(jìn)一步明確干細(xì)胞治療方案的有效性,監(jiān)測(cè)其不良反應(yīng),評(píng)價(jià)其與現(xiàn)行的傳統(tǒng)治療方式比較的優(yōu)勢(shì),收集更多的信息為其臨床應(yīng)用做準(zhǔn)備。Ⅱ-Ⅲ期的臨床研究中,病例數(shù)的設(shè)計(jì)必須符合統(tǒng)計(jì)學(xué)的要求。對(duì)于某些罕見性疾病,或目前尚無有效治療手段的特殊疾病,可根據(jù)疾病臨床特點(diǎn)在前述基礎(chǔ)上酌情減少臨床試驗(yàn)病例數(shù)。
第十四條 干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究中,必須指明干細(xì)胞的類型和獲取方式。其來源必須符合倫理原則和國家有關(guān)規(guī)定,符合臨床使用的要求。供體必須按照《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則》中的相關(guān)規(guī)定,進(jìn)行相應(yīng)的篩查。
第十五條 干細(xì)胞制備、檢定及臨床前研究應(yīng)當(dāng)符合《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則(試行)》的相關(guān)要求,干細(xì)胞制備需符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》(GMP)。如果干細(xì)胞的體外修飾涉及基因修飾,還應(yīng)當(dāng)符合《人基因治療研究和制劑質(zhì)量控制指導(dǎo)原則》的相關(guān)要求;若與其他生物材料聯(lián)合使用,必須符合醫(yī)療器械的相關(guān)管理規(guī)定。
第十六條 必須對(duì)每一份干細(xì)胞制劑從其如何從供者獲得,如何體外操作,到最后的丟棄、回輸或植入到受試者體內(nèi)等環(huán)節(jié)進(jìn)行追蹤。對(duì)于剩余的干細(xì)胞制劑和/或剩余的捐贈(zèng)物如供者的胚胎、生殖細(xì)胞、骨髓、血液等,必須進(jìn)行合法、妥善并符合社會(huì)倫理的處理。干細(xì)胞制劑的追蹤資料從最后處理之日起必須保存至少10年。
第十七條 在進(jìn)行干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究過程中,所有關(guān)于供者和受試者的入選和檢查,以及干細(xì)胞制劑制備和臨床研究各個(gè)環(huán)節(jié),必須由操作者同步記錄,所有資料的原始記錄必須做到準(zhǔn)確、清晰、無涂改,所有資料應(yīng)當(dāng)有電子備份。研究機(jī)構(gòu)必須將所有的原始資料從資料生成之日起保存至少10年。
第十八條 干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究在納入第一個(gè)自愿受試者之前,應(yīng)當(dāng)按照有關(guān)要求在我國臨床研究登記備案信息系統(tǒng)進(jìn)行網(wǎng)絡(luò)登記備案。
干細(xì)胞臨床試驗(yàn)結(jié)束后,應(yīng)當(dāng)對(duì)參與臨床試驗(yàn)的受試者進(jìn)行長期隨訪監(jiān)測(cè),以便更好地評(píng)價(jià)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究的安全性和有效性。
第四章 供者和受試者權(quán)益保障
第十九條 進(jìn)行干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究,必須認(rèn)真貫徹受試者和供者的權(quán)益、安全和健康高于本試驗(yàn)研究的科學(xué)與社會(huì)利益的基本原則。倫理委員會(huì)和知情同意書是保障受試者和供者權(quán)益的必要措施。
第二十條 為保障受試者和供者的權(quán)益,臨床研究基地必須成立相應(yīng)的倫理委員會(huì)。該委員會(huì)必須由從事醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、生物學(xué)、倫理學(xué)、社會(huì)學(xué)和法律學(xué)等專業(yè)的專家組成,其組成和工作不應(yīng)當(dāng)受任何參與研究者的影響,其職責(zé)是從保障受試者和供者權(quán)益的角度,嚴(yán)格審議干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究方案并監(jiān)督其執(zhí)行。
第二十一條 若使用異體干細(xì)胞進(jìn)行臨床研究,研究人員必須用通俗、清晰、準(zhǔn)確的語言向供者告知其可能用于臨床研究的內(nèi)容和目的意義,并獲得其簽字同意的知情同意書,以確保該來源的合倫理性和合法性。
第二十二條 在干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究的過程中必須遵守《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》中受試者權(quán)益保障的相關(guān)條款。
第五章 報(bào)告
第二十三條 嚴(yán)重不良事件報(bào)告
(一)如果受試者在干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究過程中出現(xiàn)了由或可能由使用干細(xì)胞引起的嚴(yán)重不良事件,如傳染性疾病、死亡、威脅生命的情況、造成人體功能或器官永久性損傷,或必須接受醫(yī)療搶救(包括手術(shù)和延長住院)的情況,應(yīng)當(dāng)立刻停止干細(xì)胞治療及其相關(guān)臨床試驗(yàn)研究,并且必須在24小時(shí)之內(nèi)上報(bào)倫理委員會(huì)、衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局。
(二)發(fā)生嚴(yán)重不良事件后,必須及時(shí)對(duì)受試者進(jìn)行相應(yīng)處理,在處理結(jié)束后15日內(nèi)將后續(xù)工作報(bào)告上報(bào)倫理委員會(huì)、衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局,以說明采取的措施和事件的原因。
(三)在調(diào)查事故原因時(shí),應(yīng)當(dāng)從以下幾方面進(jìn)行考察:干細(xì)胞制劑的制備和質(zhì)量控制、供者的篩查記錄、供者的測(cè)試結(jié)果、任何違背操作規(guī)范的事件。
第二十四條 差錯(cuò)報(bào)告
(一)如果在操作過程中出現(xiàn)了違背操作規(guī)程或/和本辦法要求的事件,并且這種事件可能與疾病傳播或潛在性的傳播有關(guān),或可能導(dǎo)致干細(xì)胞制劑的污染,必須在事件發(fā)生后立即上報(bào)倫理委員會(huì)、衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局。
(二)報(bào)告內(nèi)容必須包括:對(duì)本事件的描述,與本事件相關(guān)的信息和干細(xì)胞制劑的制備流程,已經(jīng)采取和將要采取的針對(duì)本事件的處理措施。
第二十五條 研究進(jìn)度報(bào)告
(一)凡在衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局備案的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究,應(yīng)當(dāng)于備案后每12個(gè)月向衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局提交進(jìn)度報(bào)告。
(二)報(bào)告內(nèi)容應(yīng)當(dāng)包括階段工作小結(jié)、已經(jīng)完成的病例數(shù)和正在進(jìn)行的病例數(shù)和不良反應(yīng)的發(fā)生情況。
(三)批準(zhǔn)備案后兩年內(nèi)未啟動(dòng)臨床試驗(yàn),其臨床試驗(yàn)研究資格自動(dòng)取消。
第二十六條 研究結(jié)果報(bào)告
(一)各期干細(xì)胞臨床試驗(yàn)結(jié)束后,必須將研究結(jié)果進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析,歸納總結(jié),書寫研究報(bào)告,并提交衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局。
(二)研究報(bào)告應(yīng)當(dāng)包括以下內(nèi)容:
1.研究題目;
2.研究申請(qǐng)單位和臨床研究單位名稱及研究人員名單;
3.研究報(bào)告摘要;
4.研究方法與步驟;
5.研究結(jié)果;
6.病例統(tǒng)計(jì)報(bào)告;
7.失敗病例的討論;
8.研究結(jié)論;
9.下一步工作計(jì)劃和試驗(yàn)方案。
第二十七條 在干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究過程中,由研究機(jī)構(gòu)自行中止或/和提前終止臨床研究的,必須在30個(gè)工作日內(nèi),將中止或/和提前終止臨床研究的報(bào)告上報(bào)衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局,以說明中止或/和提前終止臨床研究的原因和采取的善后措施。
第六章 監(jiān)管與處罰
第二十八條 衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局負(fù)責(zé)組織開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目的申報(bào)、評(píng)價(jià)、備案和監(jiān)管。
第二十九條 省級(jí)衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門負(fù)責(zé)本地區(qū)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究申報(bào)材料的形式性和真實(shí)性審核;對(duì)已備案項(xiàng)目進(jìn)行監(jiān)管。
第三十條 干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究申報(bào)單位應(yīng)當(dāng)保證研究用干細(xì)胞制劑的生產(chǎn)制備過程符合GMP要求,對(duì)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究過程中因干細(xì)胞制劑的質(zhì)量引起的受試者損害負(fù)全部責(zé)任。
干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究申報(bào)單位應(yīng)當(dāng)建立干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究質(zhì)量監(jiān)督制度,委派專人或委托第三方對(duì)干細(xì)胞臨床研究的質(zhì)量進(jìn)行監(jiān)督,保證干細(xì)胞臨床試驗(yàn)按照設(shè)計(jì)方案切實(shí)有效進(jìn)行。
第三十一條 干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地負(fù)責(zé)安排具有相應(yīng)資格的研究人員承擔(dān)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究,并承擔(dān)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目的日常管理,監(jiān)督研究人員按照藥品臨床試驗(yàn)管理規(guī)范(GCP)原則開展研究工作,對(duì)試驗(yàn)研究的真實(shí)性和科學(xué)性負(fù)責(zé),最大限度地保障受試者的生命安全。
第三十二條 從事干細(xì)胞臨床試驗(yàn)的研究人員應(yīng)當(dāng)嚴(yán)格遵守有關(guān)法律法規(guī)要求,認(rèn)真按照經(jīng)衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局備案的項(xiàng)目研究方案進(jìn)行臨床試驗(yàn)研究,并將試驗(yàn)數(shù)據(jù)真實(shí)、準(zhǔn)確、完整、及時(shí)、合法地記錄;遵循科研誠信倫理原則,保護(hù)受試者、捐獻(xiàn)者的生命健康權(quán)益、隱私和尊嚴(yán)。如發(fā)現(xiàn)有違規(guī)行為,依法予以處理。
第三十三條 未得到衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局同意開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究的,責(zé)令其停止研究活動(dòng)并全國通報(bào),違規(guī)收取費(fèi)用的,沒收其非法所得,并依法追究醫(yī)療機(jī)構(gòu)主要負(fù)責(zé)人和直接責(zé)任人的責(zé)任,構(gòu)成犯罪的,依法追究刑事責(zé)任。
第三十四條 已經(jīng)得到衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局同意開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究的,應(yīng)當(dāng)按照已同意申報(bào)項(xiàng)目要求開展臨床試驗(yàn)研究活動(dòng)。試驗(yàn)研究方案如有補(bǔ)充,內(nèi)容必須得到所有試驗(yàn)參與方的同意,并由研究者和申辦者共同簽署并備案,在獲得倫理委員會(huì)批準(zhǔn)后方可按照補(bǔ)充的內(nèi)容實(shí)施;研究方案如有重大變更,應(yīng)當(dāng)重新申報(bào)。擅自更改內(nèi)容的,將取消項(xiàng)目資質(zhì),并予以通報(bào)。
第三十五條 開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究的單位及個(gè)人違法發(fā)布干細(xì)胞治療廣告的,依法進(jìn)行處理。
第七章 附則
第三十七條 本辦法由衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局負(fù)責(zé)解釋。
第三十八條 本辦法自2013年5月1日起施行。
附件:1.干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目申報(bào)材料
2.干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目申報(bào)說明
附件1
原始編號(hào):
受理編號(hào):
干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目申報(bào)材料
項(xiàng)目名稱:
申報(bào)單位: (加蓋公章)
臨床研究單位:(加蓋公章)
申報(bào)日期: 年 月 日
衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用
規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室
填表說明:
1.原始編號(hào)和受理編號(hào)由衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室填寫。
2.申報(bào)材料請(qǐng)用楷體四號(hào)字填寫,A4紙雙面打印或復(fù)印。不得使用沒有規(guī)定的符號(hào)、代碼和縮寫。
3.請(qǐng)將本申報(bào)材料編上頁碼,頁碼位于底部居中,申請(qǐng)表為第1頁。
4.如有多個(gè)選項(xiàng),請(qǐng)?jiān)谒x選項(xiàng)畫(√□)。
5.如主要原輔料和委托或/和合作單位較多,請(qǐng)自行復(fù)制本表中相應(yīng)部分添加于后。
6.申報(bào)材料各部分獨(dú)立裝訂,請(qǐng)?jiān)?ldquo;申報(bào)材料目錄”頁標(biāo)明各部分材料的起始頁碼;
7.請(qǐng)同時(shí)提交電子版1份和紙質(zhì)版原件2份、復(fù)印件3份。
8.郵寄地址:北京市西城區(qū)西直門外南路1號(hào),
衛(wèi)生部科技教育司干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室。
郵政編碼:100044
干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目申請(qǐng)表
【聲明】 我們保證:①本申請(qǐng)遵守《干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行)》、《干細(xì)胞臨床研究基地管理辦法》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究技術(shù)指導(dǎo)原則》等法律、法規(guī)和規(guī)章的規(guī)定;②申請(qǐng)表內(nèi)容及所提交資料均真實(shí)、來源合法,未侵犯他人的權(quán)益,其中試驗(yàn)研究的方法和數(shù)據(jù)均為本干細(xì)胞制品所采用的方法和由本干細(xì)胞制品得到的試驗(yàn)數(shù)據(jù);③提交的電子文件與打印文件內(nèi)容完全一致。 如查有不實(shí)之處,我們承擔(dān)由此導(dǎo)致的一切后果。 其他特別聲明事項(xiàng):
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【項(xiàng)目信息】 1.名稱: ; 2.申請(qǐng)臨床階段為: □Ⅰ期; □Ⅱ期; □Ⅲ期 3.本次申請(qǐng)為:本次申請(qǐng)為:□首次申請(qǐng);□再次申請(qǐng); □曾經(jīng)不予批準(zhǔn),日期: ;原因: ; 4.適應(yīng)癥: ; 5.研究內(nèi)容摘要(限400字) :
; |
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【干細(xì)胞來源情況】 6.干細(xì)胞的供者為:□自體;□異體 7.干細(xì)胞的組織來源為: □骨髓;□外周血;□臍帶血;□臍帶;□脂肪; □胎盤;□胚胎;□牙髓;□其他(須注明): ; |
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【干細(xì)胞制劑情況】 8.干細(xì)胞的類型: □造血干細(xì)胞;□間充質(zhì)干細(xì)胞;□神經(jīng)干細(xì)胞;□脂肪干細(xì)胞; □胚胎干細(xì)胞;□其他類型(須注明): ; 9.主要原輔料: |
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名稱 |
批準(zhǔn)文號(hào)/注冊(cè)證號(hào) |
生產(chǎn)企業(yè) |
執(zhí)行標(biāo)準(zhǔn) |
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10.劑型: ; 11.規(guī)格: ; 12.用法用量: ; 13.直接接觸干細(xì)胞的包裝材料: ; 14.保存條件及有效期: ; |
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【申報(bào)單位(干細(xì)胞制劑生產(chǎn)制備機(jī)構(gòu))】 15.名稱: ; 16.性質(zhì):□醫(yī)療機(jī)構(gòu);□生產(chǎn)企業(yè);□研發(fā)機(jī)構(gòu);□其他(需注明): ; 17.組織機(jī)構(gòu)代碼: ; 18.注冊(cè)地址及郵編: ; 19.生產(chǎn)地址及郵編: ; 20.法定代表人: ;職位: ; 21.申請(qǐng)負(fù)責(zé)人: ;職位: ;業(yè)務(wù)專長: ; 電話(含區(qū)號(hào)及分機(jī)號(hào)) ;傳真: ; 手機(jī): ;E-mail: ; 22.聯(lián)系人: ;職位: ;業(yè)務(wù)專長: ; 電話(含區(qū)號(hào)及分機(jī)號(hào)) ;傳真: ; 手機(jī): ;E-mail: ; 23.法定代表人(簽字) 加蓋機(jī)構(gòu)公章
年 月 日 |
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【臨床研究單位(干細(xì)胞臨床研究基地)】 24.干細(xì)胞臨床研究基地1 1)名稱: ; 2)組織機(jī)構(gòu)代碼: ; 3)注冊(cè)地址及郵編: ; 4)執(zhí)業(yè)地址及郵編: ; 5)法定代表人: ;職位: ; 6) 項(xiàng)目負(fù)責(zé)人: ;職位: ;業(yè)務(wù)專長: ; 電話(含區(qū)號(hào)及分機(jī)號(hào)) ;傳真: ; 手機(jī): ;E-mail: ; 7)聯(lián)系人: ;職位: ;業(yè)務(wù)專長: ; 電話(含區(qū)號(hào)及分機(jī)號(hào)) ;傳真: ; 手機(jī): ;E-mail: ; 8)法定代表人(簽字): 加蓋機(jī)構(gòu)公章 年 月 日 25.干細(xì)胞臨床研究基地2 1)名稱: ; 2)組織機(jī)構(gòu)代碼: ; 3)注冊(cè)地址及郵編: ; 4)執(zhí)業(yè)地址及郵編: ; 5)法定代表人: ;職位: ; 6) 項(xiàng)目負(fù)責(zé)人: ;職位: ;業(yè)務(wù)專長: ; 電話(含區(qū)號(hào)及分機(jī)號(hào)) ;傳真: ; 手機(jī): ;E-mail: ; 7)聯(lián)系人: ;職位: ;業(yè)務(wù)專長: ; 電話(含區(qū)號(hào)及分機(jī)號(hào)) ;傳真: ; 手機(jī): ;E-mail: ; 8)法定代表人(簽字): 加蓋機(jī)構(gòu)公章 年 月 日 |
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【省、自治區(qū)、直轄市衛(wèi)生廳(局)和食品藥品監(jiān)督管理局干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室初審意見】
蓋章 年 月 日 |
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【辦公室形式審查結(jié)果】
審查人: 年 月 日 |
申報(bào)材料目錄
2.委托或合作合同樣稿
3.研究人員的名單和簡歷
4.干細(xì)胞制品制備和檢定等符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》(GMP)條件的相關(guān)材料
5.供者篩選標(biāo)準(zhǔn)和干細(xì)胞制備過程中的主要原輔料的標(biāo)準(zhǔn)
6.干細(xì)胞制品的制備工藝和工藝過程中的質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn),以及工藝穩(wěn)定性的數(shù)據(jù),并提供制造和檢定規(guī)程以及自檢報(bào)告
7.臨床前研究報(bào)告,包括細(xì)胞水平和動(dòng)物水平的安全性和有效性評(píng)價(jià)實(shí)驗(yàn)
8.干細(xì)胞制劑的質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)和標(biāo)準(zhǔn)制定依據(jù),以及中國食品藥品檢定研究院質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核報(bào)告
9.干細(xì)胞制備及檢定的完整記錄
10.供者知情同意書樣稿
11.干細(xì)胞制劑的標(biāo)簽、儲(chǔ)存、運(yùn)輸和使用追溯方案
13.臨床研究的安全性評(píng)估及相應(yīng)處理措施,提供風(fēng)險(xiǎn)分析及評(píng)估報(bào)告、風(fēng)險(xiǎn)控制方案及實(shí)施細(xì)則
14.臨床研究方案
15.臨床研究進(jìn)度計(jì)劃
16.資料記錄與保存措施
17.倫理委員會(huì)審查意見和倫理委員會(huì)成員簽名表
18.受試者知情同意書樣稿
19.研究者手冊(cè)
20.其他相關(guān)材料
附件2
干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目申報(bào)說明
一、申報(bào)
(一)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究申報(bào)單位根據(jù)《干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行)》準(zhǔn)備申報(bào)材料。申報(bào)材料經(jīng)省級(jí)衛(wèi)生廳局和食品藥品監(jiān)督管理局(藥品監(jiān)督管理局)干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室初審后,報(bào)送衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室(以下簡稱辦公室)。
(二)辦公室將在收到申報(bào)材料后的10個(gè)工作日內(nèi)完成形式審查,作出受理或退回補(bǔ)充材料的決定。
(三)對(duì)已受理的申報(bào)材料,辦公室組織專家組進(jìn)行評(píng)審。評(píng)審初步合格的項(xiàng)目,辦公室組織專家組對(duì)申報(bào)單位進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)考察,出具現(xiàn)場(chǎng)考察意見;綜合現(xiàn)場(chǎng)考察意見和專家組的評(píng)審意見,辦公室在受理后60個(gè)工作日內(nèi)作出是否予以備案的決定,并公布已經(jīng)備案的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目。
(四)每期干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究結(jié)束后,須將研究報(bào)告提交辦公室;辦公室將在30個(gè)工作日內(nèi)組織專家組進(jìn)行評(píng)審;根據(jù)專家組的評(píng)審意見,辦公室作出是否可以進(jìn)行下一期臨床試驗(yàn)研究的決定。
(五)干細(xì)胞臨床研究基地是由辦公室確定的可以開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)。干細(xì)胞臨床研究申報(bào)單位和干細(xì)胞臨床研究基地可以為同一醫(yī)療機(jī)構(gòu)。
二、適用范圍
(一)第二條中“體外操作”是指有下列任何行為之一的:對(duì)干細(xì)胞進(jìn)行分離、純化、培養(yǎng)、擴(kuò)增、修飾、誘導(dǎo)分化、凍存和凍存后的復(fù)蘇,以及其他可能改變細(xì)胞生物學(xué)行為的處理。
(二)第八條中“已有規(guī)定的造血干細(xì)胞移植”是指已經(jīng)在臨床上常規(guī)使用,用于治療某些血液疾病如白血病等,衛(wèi)生部已經(jīng)公布相應(yīng)法規(guī)管理。不包括將造血干細(xì)胞用于超出其原有生物特性的研究,如將造血干細(xì)胞移植治療糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等。
三、申請(qǐng)材料
(一)第十條申報(bào)材料(五)“供者知情同意書樣稿”,如果供者是胚胎干細(xì)胞的供者,至少應(yīng)當(dāng)包含以下內(nèi)容:
1.無論是否捐贈(zèng)剩余配子(卵子及精子)或胚胎, 其所接受的醫(yī)療品質(zhì)絕不受到影響,是否捐贈(zèng)完全出于自愿。
2.捐贈(zèng)的配子或胚胎, 其可能用于的研究內(nèi)容和目的意義,以及在研究中的具體處理方式。
3.捐贈(zèng)的配子或胚胎涉及研究的,研究經(jīng)費(fèi)和潛在的商業(yè)利益與供者無關(guān)。
4.供者對(duì)其捐贈(zèng)的配子或胚胎, 可限定其應(yīng)用的具體范圍。
5.捐贈(zèng)的配子或胚胎, 絕不會(huì)植入任何人或動(dòng)物的生殖系統(tǒng)。
6.捐贈(zèng)的配子或胚胎, 有可能在研究過程中會(huì)因操作而壞損。
7.決不會(huì)將捐贈(zèng)的配子或胚胎進(jìn)行買賣。
8.無條件保證供者的隱私。
(二)第十條申報(bào)材料(六)“干細(xì)胞制品制備和檢定等符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》(GMP)條件的相關(guān)材料”包括:生產(chǎn)車間概況及工藝車間圖(包括:更衣室、盥洗室、人流和物流通道等,并標(biāo)明生產(chǎn)潔凈度等級(jí));組織機(jī)構(gòu)圖以及人員檔案;生產(chǎn)工藝流程圖,并標(biāo)明主要生產(chǎn)過程質(zhì)量控制要點(diǎn);生產(chǎn)管理和質(zhì)量管理相關(guān)文件目錄以及自查報(bào)告;主要設(shè)備、儀器、空調(diào)凈化、工藝用水驗(yàn)證情況以及潔凈間的驗(yàn)證情況等;三批生產(chǎn)質(zhì)檢的記錄等。
(三)第十條申報(bào)材料(九)“主要原輔料”是指干細(xì)胞制品制備過程中所用的培養(yǎng)基和所有添加物如細(xì)胞因子等。
四、臨床研究
(一)第十三條確定的各期臨床試驗(yàn)的例數(shù)是指試驗(yàn)組的例數(shù),不包括對(duì)照組。特殊病種可以減少病例數(shù)。
(二)第十八條中所述“長期隨訪監(jiān)測(cè)”是指研究單位需要建立長期的定期隨訪制度,對(duì)試驗(yàn)組的病例盡可能長的進(jìn)行隨訪監(jiān)測(cè)。